mRNA 技术

简介

mRNA 技术利用人工合成的信使 RNA,将编码特定蛋白质的遗传指令递送进人体细胞,让细胞自身充当工厂生产目标蛋白,从而激发免疫反应或补充功能蛋白。新冠疫苗使这项技术广为人知。

原理

科研人员根据目标蛋白序列设计 mRNA,并对核苷酸进行修饰以降低免疫原性、提高稳定性。由于 mRNA 易降解、难穿膜,需用脂质纳米颗粒(LNP)包裹递送。进入细胞后,mRNA 被核糖体翻译成蛋白,随后自然降解,不进入细胞核、不改变基因组。

应用

• 传染病疫苗
• 个性化肿瘤疫苗
• 蛋白替代疗法
• 体内细胞治疗

现状

mRNA 平台具有研发快、可快速调整序列的优势,被视为应对未来流行病的利器。当前研究聚焦提升递送靶向性、改善冷链依赖以及拓展至癌症与罕见病治疗,多款产品处于临床试验阶段。